ORAL DELIVERY OF OLIGONUCLEOTIDES

The present disclosure provides oligonucleotide compositions comprising (1) an oligonucleotide of the present disclosure, e.g., an ASO, siRNA, shRNA, DNA or RNA aptamer, gene therapy vector, miRNA, miRNA mimic, antimiR, DNA or RNA decoy, CpG oligonucleotide, or any therapeutic or diagnostic oligonuc...

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Hauptverfasser: NOBLE, Stewart Alwyl, SHEAR, Charles Lester, OERUM, Henrik
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:The present disclosure provides oligonucleotide compositions comprising (1) an oligonucleotide of the present disclosure, e.g., an ASO, siRNA, shRNA, DNA or RNA aptamer, gene therapy vector, miRNA, miRNA mimic, antimiR, DNA or RNA decoy, CpG oligonucleotide, or any therapeutic or diagnostic oligonucleotide known in the art, and (ii) a caprylic acid derivative, e.g., 5-CNAC. In some aspects, the oligonucleotide composition is formulated for delivery to the gastrointestinal tract. Thus, some aspects, the present disclosure provides oligonucleotide compositions for oral delivery comprising a therapeutic or diagnostic oligonucleotide (e.g., an ASO) and a caprylic acid derivative (e.g., 5-CNAC or de derivative thereof). La présente invention concerne des compositions oligonucléotidiques comprenant (1) un oligonucléotide de la présente invention, par exemple, un aptamère d'ASO, pARNi, petit ARN en épingle à cheveux, ADN ou ARN, un vecteur de thérapie génique, un miARN, un mimétique de miARN, un anti-miR, un ADN ou un leurre d'ARN, un oligonucléotide CpG ou tout oligonucléotide thérapeutique ou de diagnostic connu de l'état de la technique, et (ii) un dérivé d'acide caprylique, par exemple 5-CNAC. Dans certains aspects, la composition oligonucléotidique est formulée pour être administrée au tractus gastro-intestinal. Ainsi, certains aspects de la présente invention concernent des compositions oligonucléotidiques pour administration orale comprenant un oligonucléotide thérapeutique ou de diagnostic (par exemple, un ASO) et un dérivé d'acide caprylique (par exemple, 5-CNAC ou un de ses dérivés).