ANTIBODY-OLIGONUCLEOTIDE CONJUGATE AND ANTIBODY-PEPTIDE-OLIGONUCLEOTIDE CONJUGATE COMPOSITIONS AND METHODS OF INDUCING EXON SKIPPING

Disclosed herein are molecules and pharmaceutical compositions that induce an insertion, deletion, duplication, or alteration in an incorrectly spliced mRNA transcript to induce exon skipping or exon inclusion. Also described herein include methods for treating a disease or disorder that comprises a...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	ALBIN, Tyler, DOPPALAPUDI, Venkata Ramana, MARKS, Isaac, COCHRAN, Michael
Format:	Patent
Sprache:	eng ; fre
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS THEREOF CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY HUMAN NECESSITIES HYGIENE MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPIRITS VINEGAR WINE
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Beschreibung
Zusammenfassung:	Disclosed herein are molecules and pharmaceutical compositions that induce an insertion, deletion, duplication, or alteration in an incorrectly spliced mRNA transcript to induce exon skipping or exon inclusion. Also described herein include methods for treating a disease or disorder that comprises a molecule or a pharmaceutical composition that induces an insertion, deletion, duplication, or alteration in an incorrectly spliced mRNA transcript to induce exon skipping or exon inclusion. La présente invention concerne des molécules et des compositions pharmaceutiques qui induisent une insertion, une délétion, une duplication ou une altération dans un transcrit d'ARNm à épissage incorrect pour induire un saut d'exon ou une inclusion d'exon. L'invention concerne également des méthodes de traitement d'une maladie ou d'un trouble qui font appel à une molécule ou à une composition pharmaceutique qui induit une insertion, une délétion, une duplication ou une altération dans un transcrit d'ARNm à épissage incorrect pour induire un saut d'exon ou une inclusion d'exon.