TREATMENT OF AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS

The disclosure provides the use of neurofilament light chain levels for selecting a subject with a mutation in the superoxide dismutase 1 (SOD1) gene for treatment with a SOD1-targeting antisense oligonucleotide or salt thereof. The disclosed methods can be used in the treatment amyotrophic lateral...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	LIU, Yingying, WONG, Janice Chun Yee, FRADETTE, Stephanie Melillo, GRAHAM, Danielle LeeZetta, SUN, Peng
Format:	Patent
Sprache:	eng ; fre
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS THEREOF CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPIRITS VINEGAR WINE
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Beschreibung
Zusammenfassung:	The disclosure provides the use of neurofilament light chain levels for selecting a subject with a mutation in the superoxide dismutase 1 (SOD1) gene for treatment with a SOD1-targeting antisense oligonucleotide or salt thereof. The disclosed methods can be used in the treatment amyotrophic lateral sclerosis, including clinically presymptomatic amyotrophic lateral sclerosis. La présente invention concerne l'utilisation des niveaux de chaîne légère de neurofilament pour sélectionner un sujet présentant une mutation dans le gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1) pour un traitement avec un oligonucléotide antisens ciblant SOD1 ou un de ses sels. Les procédés de l'invention peuvent être utilisés dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique, y compris la sclérose latérale amyotrophique cliniquement présymptomatique.