ANTISENSE OLIGONUCLEOTIDES TARGETING FOXG1

Provided herein are compositions and methods for treating and/or ameliorating FOXG1 syndrome or the symptoms associated therewith. The compositions and methods disclosed herein utilize antisense oligonucleotides that target FOXG1 in order to modulate FOXG1 by, for example, increasing the amount of F...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: REICH, Scott, GEICK, Anke, VORNLOCHER, Hans-Peter
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:Provided herein are compositions and methods for treating and/or ameliorating FOXG1 syndrome or the symptoms associated therewith. The compositions and methods disclosed herein utilize antisense oligonucleotides that target FOXG1 in order to modulate FOXG1 by, for example, increasing the amount of FOXG1 (e.g. mRNA encoding a FOXG1 protein or FOXG1 protein) in a cell, thereby restoring FOXG1 function. L'invention concerne des compositions et des méthodes pour traiter et/ou atténuer le syndrome de FOXG1 ou les symptômes associés à celui-ci. Les compositions et les méthodes de l'invention utilisent des oligonucléotides antisens ciblant FOXG1 afin de moduler FOXG1, par exemple, par augmentation de la quantité de FOXG1 (par exemple l'ARNm codant pour une protéine FOXG1 ou une protéine FOXG1) dans une cellule, ce qui permet de restaurer la fonction FOXG1.