OLIGONUCLEOTIDE ANALOGUE THERAPEUTICS FOR TREATMENT OF NEUROMUSCULAR DISEASE

The present disclosure relates to compounds useful for the detection or modulation of target nucleic acids, including DNA and RNA. The present disclosure further relates to methods for treatment of trinucleotide repeat disorders, which can include administration of oligonucleotid analogues that can bind pathogenic nucleotide repeats in DNA or RNA. La présente divulgation porte sur des composés utiles pour la détection ou la modulation d'acides nucléiques cibles, notamment l'ADN et l'ARN. La présente divulgation porte en outre sur des méthodes de traitement de troubles de répétitions de trinucléotides, qui peuvent comprendre l'administration d'analogues oligonucléotidiques qui peuvent se lier à des répétitions de nucléotides pathogènes dans l'ADN ou l'ARN.