HUMAN ALPHA-GALACTOSIDASE VARIANTS

The present invention provides engineered human alpha-galactosidase polypeptides and compositions thereof. The engineered human alpha-galactosidase polypeptides have been optimized to provide improved thermostability, serum stability, improved cellular uptake, stability under both acidic (pH 7) cond...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	ZHU, Yu, DELLAS, Nikki, ALAOUI ISMAILI, Moulay Hicham, CHNG, Chinping, SERO, Antoinette, MCCLUSKIE, Kerryn, HOMAN, David William, HALLOWS, William Casey, BOTHAM, Rachel Cathleen, VALLIEU, Kristen Jean, REDDY, Charu Shukla, VROOM, Jonathan, SILVERMAN, Adam P, VIDUYA, Judy Victoria Antonio
Format:	Patent
Sprache:	eng ; fre
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS THEREOF CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY HUMAN NECESSITIES HYGIENE MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPIRITS VINEGAR WINE
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Beschreibung
Zusammenfassung:	The present invention provides engineered human alpha-galactosidase polypeptides and compositions thereof. The engineered human alpha-galactosidase polypeptides have been optimized to provide improved thermostability, serum stability, improved cellular uptake, stability under both acidic (pH 7) conditions, reduced immunogenicity, and improved globotriaosylceramide removal from cells. The invention also relates to the use of the compositions comprising the engineered human alpha-galactosidase polypeptides for therapeutic purposes. La présente invention concerne des polypeptides d'alpha-galactosidase humaine génétiquement modifiés et des compositions desdits polypeptides. Les polypeptides d'alpha-galactosidase humaine modifiés ont été optimisés pour fournir une thermostabilité améliorée, une stabilité sérique, une absorption cellulaire améliorée, une stabilité en conditions acides (pH < 4) et basiques (pH > 7), une immunogénicité réduite et une élimination améliorée de globotriaosylcéramide à partir de cellules. L'invention concerne également l'utilisation des compositions comprenant ces polypeptides d'alpha-galactosidase humaine génétiquement modifiés à des fins thérapeutiques.