COMPOSITIONS AND METHODS FOR HIGH-EFFICIENCY RECOMBINATION OF RNA MOLECULES
Provided herein are compositions and systems for reconstitution of RNA molecules, including methods for using these molecules. For example, such molecules can be used to deliver a protein coding sequence over two or more viral vectors (such as AAVs), resulting in reconstitution of the full-length pr...
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Format: | Patent |
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Zusammenfassung: | Provided herein are compositions and systems for reconstitution of RNA molecules, including methods for using these molecules. For example, such molecules can be used to deliver a protein coding sequence over two or more viral vectors (such as AAVs), resulting in reconstitution of the full-length protein in a cell. Such methods can be used to deliver a therapeutic protein, for example to treat a genetic disease or cancer.
L'invention concerne des compositions et des systèmes pour la reconstitution de molécules d'ARN, y compris des procédés d'utilisation de ces molécules. Par exemple, de telles molécules peuvent être utilisées pour administrer une séquence de codage de protéine sur au moins deux vecteurs viraux (tels que des AAV), conduisant à la reconstitution de la protéine pleine longueur dans une cellule. De tels procédés peuvent être utilisés pour administrer une protéine thérapeutique, par exemple pour traiter une maladie génétique ou un cancer. |
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