EXTRAHEPATIC DELIVERY
One aspect of the present invention relates to a compound comprising an antisense strand which is complementary to a target gene; a sense strand which is complementary to said antisense strand; and one or more lipophilic monomers, containing one or more lipophilic moieties, conjugated to one or more...
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Format: | Patent |
Sprache: | eng ; fre |
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Zusammenfassung: | One aspect of the present invention relates to a compound comprising an antisense strand which is complementary to a target gene; a sense strand which is complementary to said antisense strand; and one or more lipophilic monomers, containing one or more lipophilic moieties, conjugated to one or more positions on at least one strand, optionally via a linker or carrier. Another aspect of the invention relates to a method of gene silencing, comprising administering to a cell or a subject in need thereof a therapeutically effective amount of the lipophilic monomer-conjugated compound.
Un aspect de la présente invention concerne un composé comprenant un brin antisens qui est complémentaire d'un gène cible; un brin sens qui est complémentaire dudit brin antisens; et un ou plusieurs monomères lipophiles, contenant une ou plusieurs fractions lipophiles, conjugués à une ou plusieurs positions sur au moins un brin, éventuellement par l'intermédiaire d'un lieur ou d'un support. Un autre aspect de l'invention concerne un procédé de silençage génique, comprenant l'administration à une cellule ou à un sujet qui en a besoin d'une quantité thérapeutiquement efficace du composé conjugué à des monomères lipophiles. |
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