EXTRAHEPATIC DELIVERY

One aspect of the present invention relates to a compound comprising an antisense strand which is complementary to a target gene; a sense strand which is complementary to said antisense strand; and one or more lipophilic monomers, containing one or more lipophilic moieties, conjugated to one or more...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: JADHAV, Vasant R, MANOHARAN, Muthiah, ZLATEV, Ivan, PIERSON, Justin M, SALINAS, Juan C, JUNG, Michelle H, LENTINI, Scott P, MATSUDA, Shigeo, MAIER, Martin A, JANAS, Maja, MILSTEIN, Stuart, KEL'IN, Alexander V, NAIR, Jayaprakash K, GUENTHER, Dale C, DATTA, Dhrubajyoti, HE, Guo, THEILE, Christopher S
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:One aspect of the present invention relates to a compound comprising an antisense strand which is complementary to a target gene; a sense strand which is complementary to said antisense strand; and one or more lipophilic monomers, containing one or more lipophilic moieties, conjugated to one or more positions on at least one strand, optionally via a linker or carrier. Another aspect of the invention relates to a method of gene silencing, comprising administering to a cell or a subject in need thereof a therapeutically effective amount of the lipophilic monomer-conjugated compound. Un aspect de la présente invention concerne un composé comprenant un brin antisens qui est complémentaire d'un gène cible; un brin sens qui est complémentaire dudit brin antisens; et un ou plusieurs monomères lipophiles, contenant une ou plusieurs fractions lipophiles, conjugués à une ou plusieurs positions sur au moins un brin, éventuellement par l'intermédiaire d'un lieur ou d'un support. Un autre aspect de l'invention concerne un procédé de silençage génique, comprenant l'administration à une cellule ou à un sujet qui en a besoin d'une quantité thérapeutiquement efficace du composé conjugué à des monomères lipophiles.