COMPOSITIONS, METHODS AND USES OF MESSENGER RNA

The present invention provides, among other things, methods and compositions for selective degradation of proteins. In some aspects, messenger RNAs (mRNAs) are described that encode a ubiquitin pathway moiety and a binding peptide that binds a target protein, wherein the mRNA is encapsulated within...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: COOPER, Dustin, DUBINS, Jeffrey, COBAUGH, Christian, DEROSA, Frank, DIAS, Anusha, EFTHYMIOU, Tim, WOOSTER, Richard
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
Schlagworte:
Online-Zugang:Volltext bestellen
Tags: Tag hinzufügen
Keine Tags, Fügen Sie den ersten Tag hinzu!
Beschreibung
Zusammenfassung:The present invention provides, among other things, methods and compositions for selective degradation of proteins. In some aspects, messenger RNAs (mRNAs) are described that encode a ubiquitin pathway moiety and a binding peptide that binds a target protein, wherein the mRNA is encapsulated within a lipid nanoparticle. Also provided herein are mRNAs that encode at least two binding peptides, wherein a first binding peptide binds a ubiquitin pathway moiety and a second binding peptide binds a target protein, and wherein the mRNA is encapsulated within a lipid nanoparticle. La présente invention concerne, entre autres choses, des procédés et des compositions destinés à la dégradation sélective de protéines. Selon certains aspects, des ARN messagers (ARNm) sont décrits, qui codent pour une fraction de la voie de l'ubiquitine et un peptide de liaison qui se lie à une protéine cible, l'ARNm étant encapsulé dans une nanoparticule de lipide. L'invention concerne également des ARNm qui codent pour au moins deux peptides de liaison, un premier peptide de liaison se liant à une fraction de la voie de l'ubiquitine et un second peptide de liaison se liant à une protéine cible, et l'ARNm étant encapsulé à l'intérieur d'une nanoparticule de lipide.