COMPOSITIONS, DEVICES AND METHODS FOR FACTOR VII THERAPY

Described herein are RPE cells engineered to secrete a FVII protein, as well as compositions, pharmaceutical preparations, and implantable devices comprising the engineered RPE cells, and methods of making and using the same for treating a patient with hemophilia or FVII deficiency. L'invention...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: CARMONA, Guillaume, JOHNSTON, Erika Ellen, WOTTON, Paul Kevin, OBERLI, Matthias Alexander, YIN, Zoe, HEIDEBRECHT, Richard, VEISEH, Omid, O'CONNOR, Owen, SEWELL, Jared A, BEAUREGARD, Michael, MILLER, Robert James, PERITT, David, SMITH, Devyn McKinley, BARNEY, Lauren Emily, GONZALEZ, Francisco Caballero
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:Described herein are RPE cells engineered to secrete a FVII protein, as well as compositions, pharmaceutical preparations, and implantable devices comprising the engineered RPE cells, and methods of making and using the same for treating a patient with hemophilia or FVII deficiency. L'invention concerne des cellules RPE modifiées pour sécréter une protéine de FVII, ainsi que des compositions, des préparations pharmaceutiques et des dispositifs implantables comprenant les cellules RPE modifiées, et des méthodes de fabrication et d'utilisation de celles-ci pour traiter un patient souffrant d'hémophilie ou d'une déficience du FVII.