TARGETED IN VIVO GENOME MODIFICATION

An in vivo method of modifying a genome of a target cell in a mammalian subject is described. The method includes administering an effective amount of a transducer cell to the subject, where the transducer cell includes a regulated viral vector delivery system (RVVDS) for producing and releasing viral transduction particles (VTPs) when the transducer cell is exposed to inducing conditions, and each VTP comprises a nucleic acid encoding a genome modification system (GMS) comprising a genome modification protein and one or more elements that regulate expression or activity of the genome modification protein in a mammalian cell. Procédé in vivo de modification d'un génome d'une cellule cible chez un mammifère. Le procédé comprend l'administration d'une quantité efficace d'une cellule transductrice au sujet, la cellule de transducteur comprenant un système d'administration de vecteur viral régulé (RVVDS) pour produire et libérer des particules virales transductrices (VTP) lorsque la cellule transductrice est exposée à des conditions d'induction, et chaque VTP comprend un acide nucléique codant pour un système de modification de génome (GMS) comprenant une protéine de modification de génome et un ou plusieurs éléments qui régulent l'expression ou l'activité de la protéine de modification de génome dans une cellule de mammifère.