VLP FOR THE TREATMENT OF A LYSOSOMAL STORAGE DISEASE

The invention relates to virus like particles (VLP) associated with a lysosomal enzyme or an expression vector encoding a lysosomal enzyme which are used in a method for the treatment of a lysosomal storage disease. The invention also relates to a pharmaceutical composition for use in a method for t...

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1. Verfasser: DEMINA, Victoria
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:The invention relates to virus like particles (VLP) associated with a lysosomal enzyme or an expression vector encoding a lysosomal enzyme which are used in a method for the treatment of a lysosomal storage disease. The invention also relates to a pharmaceutical composition for use in a method for the treatment of a lysosomal storage disease, to an expression vector encoding a lysosomal enzyme and to a method of associating a VLP with an expression vector encoding a lysosomal enzyme. L'invention concerne des pseudo-particules virales (VLP) associées à une enzyme lysosomale ou un vecteur d'expression codant pour une enzyme lysosomales, étant utilisées dans un procédé pour le traitement d'une maladie de surcharge lysosomale. L'invention concerne également une composition pharmaceutique destinée à être utilisée dans un procédé de traitement d'une maladie de surcharge lysosomale, un vecteur d'expression codant une enzyme lysosomale et un procédé d'association d'une VLP avec un vecteur d'expression codant pour une enzyme lysosomale.