OPTIMIZED mRNA ENCODING CAS9 FOR USE IN LNPs

The present disclosure relates generally to novel lipid nanoparticle (LNP)-based compositions useful for, e.g., the delivery of a site-specific endonuclease or a nucleic acid molecule encoding same, into a target cell. Some embodiments of the disclosure relate to compositions and methods for editing...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	SANE, Shailendra, SCHARENBERG, Andrew, WANG, Kui, CHENG, Christopher J
Format:	Patent
Sprache:	eng ; fre
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS THEREOF CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY HUMAN NECESSITIES HYGIENE MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPIRITS VINEGAR WINE
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Beschreibung
Zusammenfassung:	The present disclosure relates generally to novel lipid nanoparticle (LNP)-based compositions useful for, e.g., the delivery of a site-specific endonuclease or a nucleic acid molecule encoding same, into a target cell. Some embodiments of the disclosure relate to compositions and methods for editing the genome of a cell, which involve contacting the cell with an LNP composition as described herein. La présente invention concerne de manière générale des nouvelles compositions à base de nanoparticules lipidiques (LNP) utiles, par exemple, pour l'apport, dans une cellule cible, d'une endonucléase spécifique à un site ou d'une molécule d'acide nucléique codant pour celle-ci. Certains modes de réalisation de l'invention concernent des compositions et des procédés d'édition du génome d'une cellule, lesquels impliquent la mise en contact de la cellule avec une composition LNP telle que décrite ici.