PHARMACEUTICAL COMPOSITION KIT COMPRISING SAPROPTERIN DIHYDROCHLORIDE

The invention relates to an improved tetrahydrobiopterin formulation for treating patients affected by hyperphenylalaninemia. More specifically, the formulation of the invention permits a prolonged residence of tetrahydrobiopterin in the plasma, and/or a higher concentration of sapropterin in the pl...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: GELBHART, Bareket, CANNATA, Fabio, PAIN, Gilles
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:The invention relates to an improved tetrahydrobiopterin formulation for treating patients affected by hyperphenylalaninemia. More specifically, the formulation of the invention permits a prolonged residence of tetrahydrobiopterin in the plasma, and/or a higher concentration of sapropterin in the plasma, enabling notably the treatment of HPA patients that would usually not be classified as responders to tetrahydrobiopterin loading test, and therefore left without any pharmacological treatment opportunity, but only with a strictly controlled protein diet. La présente invention concerne une formulation améliorée de tétrahydrobioptérine pour le traitement de patients atteints d'hyperphénylalaninémie. Plus spécifiquement, la formulation de l'invention permet d'obtenir un temps de séjour prolongé de la tétrahydrobioptérine dans le plasma, et/ou une concentration plus élevée de saproptérine dans le plasma, permettant notamment le traitement de patients HPA qui ne seraient normalement pas classés en tant que répondeurs au test de chargement de tétrahydrobioptérine et, par conséquent, laissés sans opportunité de traitement pharmacologique, mais seulement avec un régime protéique strictement contrôlé.