NUCLEIC ACID COMPOUNDS FOR INHIBITING FGFR3 GENE EXPRESSION AND USES THEREOF

This disclosure provides double- stranded nucleic acid complexes having one or more hydroxymethyl substituted nucleomonomer(s) and wherein one strand is complementary to a FGFR3 mRNA. Nucleic acid complexes of the disclosure may be useful for therapeutic applications, diagnostic applications or research applications. Nucleic complexes include short interfering RNA complexes (siRNA) capable of modulating gene expression comprising an antisense strand and a continuous or a discontinuous passenger strand ("sense strand"). Further, one or more hydroxymethyl substituted nucleomonomer(s) of this disclosure may be positioned at the 3 '-end, at the 5 '-end, at both the 3 '-end and 5 'end, and/or in a double- stranded region of a nucleic acid complex. Also provided are methods of decreasing expression of a FGFR3 gene in a cell or in a subject to treat a FGFR3-related disease. La présente invention concerne des complexes d'acide nucléique double brin ayant un ou plusieurs nucléomonomère(s) à substitution hydroxyméthyle et un brin étant complémentaire d'un ARNm de FGFR3. Les complexes d'acide nucléique de la description peuvent être utiles pour des applications thérapeutiques, des applications diagnostiques ou des applications de recherche. Les complexes d'acide nucléique comprennent des complexes de petits ARN interférents (ARNsi) capables de moduler l'expression génique comprenant un brin antisens et un brin passager continu ou discontinu (« brin sens »). En outre, un ou plusieurs nucléomonomère(s) à substitution hydroxyméthyle de cette description peuvent être positionnés au niveau de l'extrémité 3', au niveau de l'extrémité 5', au niveau de l'extrémité 3' et de l'extrémité 5', et/ou dans une région double brin d'un complexe d'acide nucléique. La présente invention concerne en outre des procédés de réduction de l'expression d'un gène FGFR3 dans une cellule ou un sujet pour traiter une maladie liée à FGFR3.