DISABLING AUTOPHAGY AS A TREATMENT FOR LYSOSOMAL STORAGE DISEASES

Provided herein are methods of treating lysosomal storage disease, for instance Pompe disease, through inhibition of autophagy. Optionally, treatment is administered as an adjunct to enzyme replacement therapy (ERT). Les méthodes ci-décrites permettent de traiter les maladies de surcharge lysosomale...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: RABEN, NINA, N, PLOTZ, PAUL, H, TAKIKTA, SHOICHI, BAUM, REBECCA, SCHREINER, CYNTHIA, XIE, TAO
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:Provided herein are methods of treating lysosomal storage disease, for instance Pompe disease, through inhibition of autophagy. Optionally, treatment is administered as an adjunct to enzyme replacement therapy (ERT). Les méthodes ci-décrites permettent de traiter les maladies de surcharge lysosomales, par exemple, la maladie de Pompe, par inhibition de l'autophagie. Le traitement est, éventuellement, administré à titre d'appoint en complément d'une thérapie par une enzyme de substitution (ERT).