IMPROVED METHODS AND MEANS FOR LENTIVIRAL GENE DELIVERY

The invention relates to the field of gene therapy and more in specific to lentiviral gene delivery vehicles and methods for efficient transduction of lentiviral gene delivery vehicles into hematopoietic stem cells and their descendants. Preferably, the invention provides in one of its embodiments a method of gene transfer into e.g. pluripotent hematopoietic stem cells and their descendants, enabling successful transduction of cells, including transplantable cell populations comprising hematopoietic stem cells that give rise to progeny expressing the transduced gene(s). The invention further comprises a method for treating a variety of hereditary and acquired human disease by transfer of therapeutically active genes into hematopoietic stem cells. L'invention concerne le domaine de la thérapie génique et, plus spécifiquement, des véhicules d'administration de gènes lentiviraux et des procédés pour une transduction efficace de véhicules d'administration de gènes lentiviraux dans des cellules souches hématopoïétiques et leurs descendants. De préférence, l'invention porte, conformément à l'un de ses modes de réalisation, sur un procédé de transfert génique dans des cellules souches hématopoïétiques pluripotentes par exemple et leurs descendants, permettant une transduction réussie de cellules, comprenant des populations de cellules transplantables comprenant des cellules souches hématopoïétiques qui donnent naissance à une expression de la descendance du ou des gène(s) transduit(s). L'invention comprend en outre un procédé de traitement d'une diversité de maladies humaines héréditaires et acquises par transfert de gènes thérapeutiquement actifs dans des cellules souches hématopoïétiques.