NON-VIRAL VECTOR SYSTEM FOR TRANSPORTING NUCLEIC ACID INTO THE LUNGS

Die vorliegende Erfindung betrifft ein nicht-virales Vektorsystem für den Transport von Nukleinsäuren, das auf der Basis von Polyethylenimin (PEI) mit Polyethylenglycol (PEG) modifiziert ist und eine Peptidsequenz mit PTD/CPP- Funktionalität aufweist. Dieses Vektorsystem wird als Gentransfersystem i...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	KISSEL, THOMAS, KLEEMANN, ELKE, GESSLER, TOBIAS, SCHMEHL, THOMAS, NEU, MICHAEL
Format:	Patent
Sprache:	eng ; fre ; ger
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS BASED THEREON COMPOSITIONS THEREOF CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY HUMAN NECESSITIES HYGIENE MACROMOLECULAR COMPOUNDS OBTAINED OTHERWISE THAN BY REACTIONSONLY INVOLVING UNSATURATED CARBON-TO-CARBON BONDS MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING ORGANIC MACROMOLECULAR COMPOUNDS PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPIRITS THEIR PREPARATION OR CHEMICAL WORKING-UP VINEGAR WINE
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Beschreibung
Zusammenfassung:	Die vorliegende Erfindung betrifft ein nicht-virales Vektorsystem für den Transport von Nukleinsäuren, das auf der Basis von Polyethylenimin (PEI) mit Polyethylenglycol (PEG) modifiziert ist und eine Peptidsequenz mit PTD/CPP- Funktionalität aufweist. Dieses Vektorsystem wird als Gentransfersystem in die epithelialen Zellen der Bronchien und Alveolen der Lunge eingesetzt. Es zeigt starke Stabilität, schützt die DNA in pulmonaler Umgebung, hat ein geringes Zeta-Potential und geringe Aggregationstendenz in einem Medium mit großer lonenstärke. Zudem weist es eine geringe in-vitro und in-vivo Zytotoxizität und sehr starke Transfektionseffizienz auf. Das erfindungsgemäße Vektorsystem wird zur Transfektion durch Inhalation in der lokalen Lungentherapie angewandt. The invention relates to a non-viral vector system for transporting nucleic acid, which system is modified on the basis of polyethylene imine (PEI) with polyethylene glycol (PEG) and has a peptide sequence with PTD/CPP functionality. The inventive vector system is used as a gene transfer system in the epithelial cells of the bronchial tubes and alveoles of the lungs. The system is highly stable, protects the DNA in the pulmonary surroundings, has a low zeta potential and little tendency to aggregate in a medium with a high ionic strength. It has low in-vitro and in-vivo cytotoxicity and excellent transfection efficiency. The inventive vector system is used for transfection by inhalation in local pulmonary therapy. Système de vecteurs non viraux pour le transport d'acides nucléiques, qui est à base de polyéthylènimine (PEI) modifiée avec du polyéthylène glycol (PEG) et qui possède une séquence peptidique à fonctionnalité PTD/CPP. Ce système de vecteurs est utilisé en tant que système de transfert de gènes dans les cellules épithéliales des bronches et des alvéoles pulmonaires. Il possède une grande stabilité, protège l'ADN dans l'environnement pulmonaire, possède un potentiel zêta minime et une tendance minime à l'agrégation dans un milieu à grand force ionique. Il possède en outre une cytotoxicité réduite in vitro et in vivo et une très forte efficacité de transfection. Le système de vecteurs selon la présente invention est utilisé pour la transfection par inhalation dans la thérapie pulmonaire locale.