METHODS AND REAGENTS FOR TREATING AUTOSOMAL DOMINANT DISEASES OF THE EYE

The invention relates to treatment for an autosomal dominant disease of the eye such as retinitis pigmentosa or glaucoma comprising means to substantially suppress all alleles of a gene associated with the disease. Replacement of the gene is specifically disclaimed. Typically, the disease is a dominant hereditary disease in which the therapy involves suppressing both a diseased and a normal allele of the gene. The means for suppressing both alleles of the gene of interest typically comprises an siRNA molecule which is designed to silence both alleles of the gene of interest. Medicaments and kits for treating diseases are also described. L'invention concerne un procédé pour traiter une maladie autosomique dominante de l'oeil tel qu'une rétinite pigmentaire ou un glaucome, qui fait appel à des moyens pour sensiblement supprimer tous les allèles d'un gène associé à la maladie, le gène étant remplacé. Généralement, la maladie est une maladie héréditaire dominante dont le traitement implique la suppression non seulement de l'allèle malade, mais aussi de l'allèle sain du gène. Parmi les moyens servant à supprimer les deux allèles du gène d'intérêt figure généralement une molécule siARN qui est conçue pour désactiver les deux allèles du gène d'intérêt. La présente invention se rapporte en outre à des médicaments et à des trousses pour traiter lesdites maladies.