GEL-BASED DELIVERY OF RECOMBINANT ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTORS

Disclosed are water-soluble gel-based compositions for the delivery of recombinant adeno-associated virus (rAAV) vectors that express nucleic acid segments encoding therapeutic constructs including peptides, polypeptides, ribozymes, and catalytic RNA molecules, to selected cells and tissues of vertebrate animals. Also disclosed are gel-based rAAV compositions are useful in the treatment of mammalian, and in particular, human diseases, including for example, cardiac disease or dysfunction, and musculoskeletal disorders and congenital myopathies, including, for example, muscular dystrophy, acid maltase deficiency (Pompe's disease), and the like. In illustrative embodiments, the invention provides rAAV vectors comprised within a biocompatible gel composition for enhanced viral delivery/transfection to mammalian tissues, and in particular to vertebrate muscle tissues such as a human heart or diaphragm tissue. L'invention concerne des compositions hydrosolubles sous forme de gel permettant d'administrer des vecteurs de virus associés aux adénovirus recombinés (rAAV) qui expriment des segments d'acides nucléiques codant des structures thérapeutiques, notamment des peptides, des polypeptides, des ribozymes et des molécules d'ARN catalytique, à des cellules et des tissus cibles d'animaux vertébrés. L'invention concerne également des compositions de rAAV sous forme de gel, utilisées dans le traitement des maladies affectant les mammifères, en particulier les humains, telles que les maladies ou dysfonctionnements cardiaques et les troubles squeletto-musculaires et les myopathies congénitales, notamment la dystrophie musculaire, le déficit en acide maltase (maladie de Pompe) et analogues. Des modes de réalisation exemplaires de l'invention concernent des vecteurs rAAV contenus à l'intérieur d'une composition biocompatible sous forme de gel permettant une administration/transfection virale améliorée à des tissus mammifères, en particulier à des tissus musculaires de vertébrés, tels que le tissu du diaphragme ou du coeur humain.