SIRNA DELIVERY INTO MAMMALIAN NERVE CELLS

The present invention relates to methods of affecting expression of a target gene, suitably brain-derived neurotrophic factor (BDNF) or related genes in a nerve cell in the central nervous system of a mammal. The method includes formulating and delivering an siRNA composition to a target site on the mammal to affect expression of the target gene in the nerve cell, wherein the target site is cerebrospinal space or muscle tissue innervated by a nerve cell, to down-regulate the target gene. Also disclosed are kits for use in practicing the novel methods of in vivo siRNA delivery into target cells and gene regulation. La présente invention concerne des méthodes permettant de modifier l'expression d'un gène cible et plus précisément du facteur neurotrophique issu du cerveau (BDNF) ou de gènes associés dans une cellule nerveuse du système nerveux central d'un mammifère. La méthode consiste à préparer et à apporter une composition d'ARNsi dans un site cible d'un mammifère pour modifier l'expression du gène cible dans la cellule nerveuse, le site cible étant l'espace céphalo-rachidien ou un tissu musculaire innervé par une cellule nerveuse, pour réguler à la baisse le gène cible. L'invention concerne également des trousses destinées à être utilisées dans la mise en oeuvre de ces nouvelles méthodes d'apport d'ARNsi in vivo dans des cellules cible et de régulation génique.