NON-VIRAL DELIVERY OF COMPOUNDS TO MITOCHONDRIA

A conjugate comprises: (a) a mitochondrial membrane-permeant peptide; (b) an active agent or compound of interest such as a detectable group or mitochondrial protein or peptide; and (c) a mitochondrial targeting sequence linking said mitochondrial membrane-permeant peptide and said active mitochondr...

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1. Verfasser: PAYNE, RONALD, MARK
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:A conjugate comprises: (a) a mitochondrial membrane-permeant peptide; (b) an active agent or compound of interest such as a detectable group or mitochondrial protein or peptide; and (c) a mitochondrial targeting sequence linking said mitochondrial membrane-permeant peptide and said active mitochondrial protein or peptide. The targeting sequence is one which is cleaved within the mitochondrial matrix, and not cleaved within the cellular cytoplasm, of a target cell into which said compound is delivered. Methods of use such compounds are also described. L'invention concerne un conjugué qui comprend: (a) un peptide à perméation de membrane mitochondriale; (b) un agent ou composé actif spécifique du type groupe ou protéine ou peptide mitochondrial détectable ; et (c) une séquence de ciblage mitochondriale de liaison entre le peptide à perméation de membrane mitochondriale et la protéine ou le peptide mitochondrial actif. Ladite séquence est une séquence qui subit un clivage dans la matrice mitochondriale, et qui ne subit aucun clivage dans le cytoplasme cellulaire, s'agissant d'une cellule cible dans laquelle on administre le composé considéré. L'invention concerne également des procédés d'utilisation de ce type de composé.