MODULAR TRANSFECTION SYSTEMS BASED ON NUCLEOPROTEIN FILAMENTS

Die vorliegende Erfindung betrifft ein Verfahren zur Transfektion von Zellen mit Hilfe zumindest eines zur Nukleoproteinfilamentbildung fähigen Proteins, bei dem das Protein zunächst mit mindestens einer funktionellen Komponente, welche einen oder mehrere Schritte der Transfektion beeinflusst, modifiziert wird, die zu transfizierende Nukleinsäure und das Protein einen fadenförmigen Komplex bildenm, und dieser Komplex schliesslich auf die zu transfizierenden Zellen gegeben wird. Die Erfindung betrifft berner ein Transfektionsagens aus Nukleoproteinfilamenten (NPF), wobei mindestens ein nukleoproteinfilamentbildendes Protein mit mindestens einer funktionellen Komponente für die Transfektion modifiziert ist. Des weiteren betrifft die vorliegende Erfindung die Verwendung des erfindungsgemässen Transfektionsagens zur Herstellung eines Medikaments zur gentherapeutischen Behandlung von MEnschen und Tieren. Die vorliegende Erfindung umfasst auch entsprechende pharmazeutische Zubereitungen, insbesondere zur Verwendung in der Gentherapie sowie die Verwendung solcher Transfektionsagenzien als Komponente in Kits. The invention relates to a method for the transfection of cells using at least one protein capable of forming nucleoprotein filaments. Said protein is first modified by at least one functional constituent which influences at least one step of the transfection, and the nucleic acid to be transfected is then loaded with the modified protein. The nucleic acid and the protein form a filamentary complex, and said complex is then added to the cells to be transfected. The invention also relates to a transfection agent of nucleoprotein filaments (NPF), at least one protein forming a nucleoprotein filament being modified by at least one functional constituent for the transfection. The invention further relates to the use of the inventive transfection agent for producing a medicament for the gene therapeutic treatment of humans and animals. Finally, the invention relates to corresponding pharmaceutical preparations, especially for use in gene therapy, and the use of such transfection agents in the form of constituents in kits. Fig. 20. 1. DNA 2. protein building blocks 3. charged DNA 4. functions 5. association with the cell surface 6. passage through the membrane 7. emergence from the endosomes 8. transport into the nucleus 9. other function 10. cell membrane 11. nucleus membrane 12. separation in nucleus 13. expression L'invention concerne un procédé de transfection