CODON-OPTIMIZED NUCLEIC ACID WHICH ENCODES SMN1 PROTEIN, AND USE THEREOF

FIELD: biotechnology.SUBSTANCE: invention relates to the field of biotechnology. More specifically, the present invention relates to an isolated codon-optimized nucleic acid which codes SMN1 protein (survival protein of motor (motor) neurons), an expression cassette and a vector based thereon, as we...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:

Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	Morozov Dmitrij Valentinovich, Veselova Anna Sergeevna, Lomunova Mariya Andreevna, Madera Dmitrij Aleksandrovich, Shugaeva Tatyana Evgenevna, Shklyaeva Margarita Aleksandrovna, Gershovich Pavel Mikhajlovich
Format:	Patent
Sprache:	eng ; rus
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS THEREOF CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPIRITS VINEGAR WINE
Online-Zugang:	Volltext bestellen
Tags:	Tag hinzufügen Keine Tags, Fügen Sie den ersten Tag hinzu!

Beschreibung
Zusammenfassung:	FIELD: biotechnology.SUBSTANCE: invention relates to the field of biotechnology. More specifically, the present invention relates to an isolated codon-optimized nucleic acid which codes SMN1 protein (survival protein of motor (motor) neurons), an expression cassette and a vector based thereon, as well as to recombinant virus based on AAV9 (adeno-associated serotype 9 virus) to increase expression of SMN1 gene in target cells, and use thereof.EFFECT: disclosed is a codon-optimized nucleic acid which encodes a smn1 protein, and use thereof.13 cl, 3 dwg, 1 ex Изобретение относится к области биотехнологии. Более конкретно, настоящее изобретение относится к выделенной кодон-оптимизированной нуклеиновой кислоте, которая кодирует белок SMN1 (белок выживаемости моторных (двигательных) нейронов), экспрессионной кассете и вектору на ее основе, а также к рекомбинантному вирусу на основе AAV9 (аденоассоциированный вирус 9 серотипа) для увеличения экспрессии гена SMN1 в целевых клетках, и их применению. 6 н. и 7 з.п. ф-лы, 3 ил., 1 пр.