COMPOSITIONS AND METHODS OF MODULATING SMN2 SPLICING IN SUBJECT

FIELD: medicine, pharmaceutics.SUBSTANCE: claimed group of inventions relates to field of medicine. Claimed is method of relieving at least one symptom of spinal muscular atrophy in subject, which includes introduction to subject of antisense compound, containing antisense oligonucleotide, complementary to intron 7 of pre-mRNA, coding human SMN2. Claimed is application of such antisense compound in production of medication for relieving or treatment of at least one symptom of spinal muscular atrophy in subject.EFFECT: claimed group of inventions provides effective means and methods for relieving spinal muscular atrophy in subject.13 cl, 13 dwg, 14 tbl, 14 ex Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложен способ облегчения по меньшей мере одного симптома спинальной мышечной атрофии у субъекта, включающий введение субъекту антисмыслового соединения, содержащего антисмысловой олигонуклеотид, комплементарный интрону 7 пре-мРНК, кодирующей человеческий SMN2. Предложено применение такого антисмыслового соединения в производстве лекарственного средства для облегчения или лечения по меньшей мере одного симптома спинальной мышечной атрофии у субъекта. Предложенная группа изобретений обеспечивает эффективные средства и методы облегчения спинальной мышечной атрофии у субъекта. 2 н. и 11 з.п. ф-лы, 13 ил., 14 табл., 14 пр.