COMPOSITIONS AND METHODS FOR DELIVERING MESSENGER RNA

The present invention provides compositions comprising nucleic acid molecules, such as mRNA molecules, encapsulated within lipid particles. The compositions are useful, for example, to introduce the mRNA molecules into a human subject where they are translated to produce a polypeptide that functions...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: JUDGE Adam, HEYES James, ABRAMS Michael J, PALMER Lorne Ralph, LAM Kieu Mong, REID Stephen P, YAWORSKI Edward D
Format: Patent
Sprache:eng ; spa
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Beschreibung
Zusammenfassung:The present invention provides compositions comprising nucleic acid molecules, such as mRNA molecules, encapsulated within lipid particles. The compositions are useful, for example, to introduce the mRNA molecules into a human subject where they are translated to produce a polypeptide that functions to ameliorate one or more symptoms of a disease. La presente invención proporciona composiciones que comprenden moléculas de ácido nucleico, tales como moléculas de ARNm, encapsuladas dentro de las partículas lipídicas. Las composiciones son útiles, por ejemplo, para introducir las moléculas de ARNm en un sujeto humano donde se traducen para producir un polipéptido que funciona para aliviar uno o más síntomas de una enfermedad.