LENTIVIRAL VECTORS AND USES THEREOF

The present invention relates to a lentiviral vector, wherein the lentiviral vector comprises a polynucleotide, wherein said polynucleotide is characterized in that it comprises a transcription unit that in turn comprises a human phosphoglycerate kinase (PGK) promoter, a nucleotide sequence encoding for the RPS19 protein and an optimized woodchuck hepatitis virus post-transcriptional regulatory element (WPRE). The invention also relates to compositions and uses of said lentiviral vector, particularly the use thereof for the treatment of Diamond-Blackfan anemia. La presente invención se refiere a vectores lentivirales y usos de los mismos proporciona un vector lentiviral, en el que el vector lentiviral comprende un polinucleótido, en el que dicho polinucleótido se caracteriza porque comprende una unidad de transcripción que a su vez comprende un promotor de la fosfoglicerato quinasa (PGK) humana, una secuencia de nucleótidos que codifica para la proteína RPS19 y un elemento regulador postranscripcional del virus de la hepatitis de marmota (Wpre) optimizado. También se proporcionan en el presente documento composiciones y usos de dicho vector lentiviral, particularmente el uso para el tratamiento de anemia de Diamond-Blackfan.