LIGAND COMPOUNDS, CONJUGATES, AND APPLICATIONS THEREOF

This disclosure features chemical entities (e.g., a compound or a pharmaceutically acceptable salt, and/or hydrate, and/or cocrystal, and/or drug combination of the compound) that comprise one or more ligand moieties for an asialoglycoprotein receptor (ASGPR). Exemplary chemical entities can further...

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: ZHAO Haoting, ZHANG Bill Biliang
Format: Patent
Sprache:eng ; spa
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Beschreibung
Zusammenfassung:This disclosure features chemical entities (e.g., a compound or a pharmaceutically acceptable salt, and/or hydrate, and/or cocrystal, and/or drug combination of the compound) that comprise one or more ligand moieties for an asialoglycoprotein receptor (ASGPR). Exemplary chemical entities can further comprise an oligonucleotide. Said chemical entities are useful, e.g., in the targeted delivery of oligonucleotides to liver cells (e.g., liver parenchymal cells). The chemical entities are useful e.g., in the treatment of conditions or diseases caused by the expression (e.g., abnormal expression) of one or more genes in liver cells This disclosure also features compositions containing the same as well as methods of using and making the same. La presente divulgación presenta entidades químicas (por ejemplo, un compuesto o una sal farmacéuticamente aceptable, y/o hidrato, y/o cocristal, y/o combinación de fármacos del compuesto) que comprenden una o más moléculas ligando para un receptor de asialoglicoproteína (ASGPR). Las entidades químicas ejemplares pueden comprender además un oligonucleótido. Dichas entidades químicas son útiles, por ejemplo, en la administración dirigida de oligonucleótidos a células hepáticas (por ejemplo, células del parénquima hepático). Las entidades químicas son útiles, p. ej., en el tratamiento de afecciones o enfermedades causadas por la expresión (p. ej., expresión anormal) de uno o más genes en células hepáticas La presente divulgación también presenta composiciones que contienen las mismas, así como métodos de uso y fabricación de las mismas.