IONIZABLE LIPIDS AND NANOPARTICLE COMPOSITIONS THEREOF

Provided herein are ionizable lipids represented by the Formula (I): or a pharmaceutically acceptable salt thereof, wherein R1, R2, R3, R4, R5, R6, R1', R2', R3', R4', R5',R6', m, and n are as defined herein. Also provided herein are lipid nanoparticle (LNP) composition...

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Hauptverfasser: NOLTING Birte, FEINSTEIN Gregory, STANTON Matthew G, LEBLANC Michelle, CHATTERTON Jon Edward
Format: Patent
Sprache:eng ; spa
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Beschreibung
Zusammenfassung:Provided herein are ionizable lipids represented by the Formula (I): or a pharmaceutically acceptable salt thereof, wherein R1, R2, R3, R4, R5, R6, R1', R2', R3', R4', R5',R6', m, and n are as defined herein. Also provided herein are lipid nanoparticle (LNP) compositions comprising an ionizable lipid of the invention and a capsid-free, non-viral vector (e.g., ceDNA). These LNPs can be used to deliver a capsid-free, non-viral DNA vector to a target site of interest (e.g., cell, tissue, organ, and the like). En la presente se proporcionan lípidos ionizables representados por la Fórmula (I): (ver Fórmula), o una de sus sales farmacéuticamente aceptables, en donde R1, R2, R3, R4, R5, R6, R1, R2, R3, R4, R5, R6, m, y n son como se definen en la presente. También se proporcionan en la presente composiciones de nanopartículas lipídicas (LNP) que comprenden un lípido ionizable de la invención y un vector no viral libre de cápsula (por ejemplo, ceADN). Estas LNP se pueden utilizar para administrar un vector de ADN no viral libre de cápside a un sitio diana de interés (por ejemplo, célula, tejido, órgano y similares).