조절 RNA들을 표적으로 하는 안티센스 올리고뉴클레오티드를 사용한 유전자 전사의 조절

요약서 조절 RNAs, 이를 테면, 프로모터-연합된 RNAs 및 인핸서 RNAs를 표적으로 하는 안티센스 올리고뉴클레오티드 (ASOs)를 이용하여 유전자 전사를 조절하는 방법들이 본원에서 기술된다. 이들 방법은 유전자 산물의 수준을 조절, 예를 들면, 카르바모일-포스페이트 합성효소 1 (CPS1)의 발현 수준을 증가시키고, 이로 인하여 비정상적 유전자 발현과 연합된 질환의 치료에 유용하다. Described herein are methods of modulating gene transcription using antisense oligonucleotides (ASOs) targeting regulatory RNAs, such as promoter-associated RNAs and enhancer RNAs. These methods are useful for modulating the levels of gene products, for example, increasing expression of Carbamoyl-Phosphatase Synthetase 1 (CPS1), thereby treating diseases associated with aberrant gene expression.