파브리병의 치료를 위한 바이러스 벡터 작제물의 사용 방법

본 개시내용은, 약 5×1012 벡터 게놈/체중 킬로그램(vg/㎏) 내지 약 5×1013 vg/㎏의 용량으로, 적어도 하나의 α-Gal A 단백질을 암호화하는 α 갈락토시다제 A(α-Gal A) 이식유전자를 포함하는 α 갈락토시다제 A(α-Gal A) 발현 카세트를 포함하는 발현 벡터(예를 들어, AAV 발현 벡터)를 투여함으로써, 파브리병의 하나 이상의 증상의 치료 또는 개선, 글리코스핑고리피드 양의 감소 및/또는 갈락토시다제 A(α-Gal A) 단백질 활성 증가를 필요로 하는 대상체에서 파브리병의 하나 이상의 증상의 치료 또는...

Ausführliche Beschreibung