파브리병의 치료를 위한 바이러스 벡터 작제물의 사용 방법

본 개시내용은, 약 5×1012 벡터 게놈/체중 킬로그램(vg/㎏) 내지 약 5×1013 vg/㎏의 용량으로, 적어도 하나의 α-Gal A 단백질을 암호화하는 α 갈락토시다제 A(α-Gal A) 이식유전자를 포함하는 α 갈락토시다제 A(α-Gal A) 발현 카세트를 포함하는 발현 벡터(예를 들어, AAV 발현 벡터)를 투여함으로써, 파브리병의 하나 이상의 증상의 치료 또는 개선, 글리코스핑고리피드 양의 감소 및/또는 갈락토시다제 A(α-Gal A) 단백질 활성 증가를 필요로 하는 대상체에서 파브리병의 하나 이상의 증상의 치료 또는 개선, 글리코스핑고리피드 양의 감소 및/또는 갈락토시다제 A(α-Gal A) 단백질 활성 증가를 위한 방법에 관한 것이다. The present disclosure relates to the methods for treating or ameliorating one or more symptoms of Fabry disease, reducing the amount of glycosphingolipids, and/or increasing an α galactosidase A (α-Gal A) protein activity in a subject in need thereof by administering the expression vectors (e.g., an AAV expression vector) comprising an α galactosidase A (α-Gal A) expression cassette, which comprises an α galactosidase A (α-Gal A) transgene encoding the at least one α-Gal A protein at a dose of about 5×1012 vector genomes per kilogram of body weight (vg/kg) to about 5×1013 vg/kg.