이종이식을 위한 10개의 유전자 변형을 포함하는 다중전이유전자 돼지

본 발명은 이종이식 요법에 특히 유용한 전이유전자 동물(예를 들어, 전이유전자 돼지 동물), 전이유전자 동물로부터 유래된 기관, 조직 및 세포를 제공한다. 특히, 본 발명은 기능적 알파 1,3 갈락토실트랜스퍼라아제(GTKO) 유전자의 임의의 발현이 결여되고, 단일 다중유전자 발현 벡터 내 적어도 3개의 프로모터의 제어 하에 적어도 6개의 전이유전자를 포함하고, 적어도 4개의 추가적 유전자 변형을 추가로 포함하는, 전이유전자 돼지 동물뿐만 아니라 전이유전자 돼지 동물로부터 유래된 기관, 조직 및 세포를 제공한다. 또한, 전이유전자 동물(예를 들어, 전이유전자 돼지 동물)의 제조 방법, 및 질환 또는 병태를 치료하고 이종이식 요법을 위한 전이유전자 동물, 상기 전이유전자 동물로부터 유래된 기관, 조직 및 세포의 사용 방법이 제공된다. The present invention provides transgenic animals (e.g., transgenic porcine animals), organs, tissues, and cells derived from the transgenic animals that are particularly useful for xenotransplantation therapies. In particular, the present invention provides transgenic porcine animals, as well as organs, tissues and cells derived from the transgenic porcine animals, which lack any expression of a functional alpha 1,3 galactosyltransferase (GTKO) gene and comprise at least six transgenes under the control of at least three promoters within a single multi-gene expression vector, and further comprise at least four additional genetic modifications. Also provided are methods of making the transgenic animals (e.g., transgenic porcine animals), and methods of using the transgenic animals, organs, tissues, and cells derived from the transgenic animals for xenotransplantation therapies and treating a disease or condition.