핵산 전달을 위한 입체화학적으로 순수한 지질

본 출원은 입체화학적으로 순수한 지질에 관한 것으로, 이는 일반적으로 올리고뉴클레오타이드와 지질 나노입자를 형성하여, 시험관 내 및 생체 내에서 올리고뉴클레오타이드, 메신저 RNA와 같은 치료용 핵산의 세포내 전달을 용이하게 하기 위해 중성 지질, 콜레스테롤 및 중합체 결합된 지질과 같이, 다른 지질 성분과 조합하여 사용될 수 있다. The present application generally relates to stereochemically pure lipids that can be used, also in combination with other lipid components, such as neutral lipids, cholesterol and polymer conjugated lipids, to form lipid nanoparticles with oligonucleotides, to facilitate the intracellular delivery of therapeutic nucleic acids such as oligonucleotides, messenger RNA both in vitro and in vivo.