구아닌-풍부 디옥시리보자임, 이의 조성물 및 용도

표적 RNA에 비-상보적인 오버행 서열, 특히 높은 G 함량을 가지는 오버행을 가지는 DNA자임을 포함하는, 변형된 DNA자임이 본원에 제공된다. 또한, 상기 DNA자임을 포함하는 벡터; 상기 벡터를 포함하는 약학적 조성물; 및 표적 RNA 절단을 위하여 상기한 것들 중 임의의 것을 포함하는 단계; 세포사를 유도하는 단계; 및 다양한 질병 및 장애를 치료하는 단계를 포함하는 방법이 제공된다. Provided herein are modified DNAzymes, including DNAzymes with overhang sequenc...

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Hauptverfasser: BACHELET IDO, ABU HOROWITZ ALMOGIT, OVADYA YOSSI, KRIEGER GAT, COHEN NOAM, RAICHLIN DINA, MARMOR KOLLET HAGAI, ROSENBERG ALEXANDER, KNANY ALAA, KATZ KADOSH ETTI, BARAKEY SHIREEN, BOROVSKY NOAM, LEVY ZAMIR ADVA
Format: Patent
Sprache:kor
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Beschreibung
Zusammenfassung:표적 RNA에 비-상보적인 오버행 서열, 특히 높은 G 함량을 가지는 오버행을 가지는 DNA자임을 포함하는, 변형된 DNA자임이 본원에 제공된다. 또한, 상기 DNA자임을 포함하는 벡터; 상기 벡터를 포함하는 약학적 조성물; 및 표적 RNA 절단을 위하여 상기한 것들 중 임의의 것을 포함하는 단계; 세포사를 유도하는 단계; 및 다양한 질병 및 장애를 치료하는 단계를 포함하는 방법이 제공된다. Provided herein are modified DNAzymes, including DNAzymes with overhang sequences not complementary to the target RNA, in particular, overhangs with high G content. Also provided are compositions comprising the DNAzyme; vectors including the DNAzymes; pharmaceutical compositions including the vectors; and methods including any of the above for cleaving a target RNA; inducing cell death; and treating various diseases and disorders.