조혈 세포에서 BTK의 치료적 발현을 위한 렌티바이러스벡터

일부 실시 형태에서, 본 출원은, (a) 인간 내인성 브루톤 티로신 키나제(BTK) 프로모터의 서열을 포함하는 제1 핵산 분자; 및 (b) BTK 또는 이의 기능적 유사체를 인코딩하는 코돈 최적화된 서열을 포함하는 제2 핵산 분자를 포함하는 폴리뉴클레오티드에 관한 것이다. 또한, 발현 벡터, 세포, 및 조성물(이들 모두는 본 발명의 폴리뉴클레오티드를 포함함), 및 이를 사용하는 (예컨대 이를 필요로 하는 대상체에서 X-연관 무감마글로불린혈증(XLA)을 치료하는) 방법이 제공된다. The present application, in s...

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Hauptverfasser:	DIAMANT NOAM, SHACHNAI PINKAS LIAT, ELKOUBY LIRON
Format:	Patent
Sprache:	kor
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS THEREOF CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY HUMAN NECESSITIES HYGIENE MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS SPIRITS VINEGAR WINE
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Beschreibung
Zusammenfassung:	일부 실시 형태에서, 본 출원은, (a) 인간 내인성 브루톤 티로신 키나제(BTK) 프로모터의 서열을 포함하는 제1 핵산 분자; 및 (b) BTK 또는 이의 기능적 유사체를 인코딩하는 코돈 최적화된 서열을 포함하는 제2 핵산 분자를 포함하는 폴리뉴클레오티드에 관한 것이다. 또한, 발현 벡터, 세포, 및 조성물(이들 모두는 본 발명의 폴리뉴클레오티드를 포함함), 및 이를 사용하는 (예컨대 이를 필요로 하는 대상체에서 X-연관 무감마글로불린혈증(XLA)을 치료하는) 방법이 제공된다. The present application, in some embodiments, is directed to a polynucleotide including: (a) a first nucleic acid molecule including a sequence of a human endogenous Bruton's tyrosine kinase (BTK) promoter; and (b) a second nucleic acid molecule including a codon optimized sequence encoding a BTK or a functional analog thereof. Further provided are an expression vector, a cell, and a composition, all of which include the polynucleotide of the invention, and a method of using same, such as for treating X-linked Agammaglobulinemia (XLA) in a subject in need thereof.