상염색체 우성 저칼슘혈증 타입 1(ADH1)의 치료를 위한 트리페닐 칼시라이틱 화합물

본 개시는 치료적 유효량의 화학식 (I)의 화합물, 특히 CLTX-305를 사용하여 상염색체 우성 저칼슘혈증 타입 1(ADH1)을 치료하는 방법을 제공하며, 여기서 치료적 유효량의 화합물은 혈중 칼슘 농도(cCa)를 약 7.5 mg/dL 내지 약 10.5 mg/dL, 예를 들어, 약 8.5 mg/dL 내지 약 10.5 mg/dL의 범위로 증가시킨다. 또한 치료적 유효량의 화학식 (I)의 화합물 또는 CLTX-305를 사용하여 하나 이상의 투여 요법에 따라 상염색체 우성 저칼슘혈증 타입 1(ADH1)을 치료하기 위한 용량 찾기 방법이 본원에서 제공된다. JPEGpct00038.jpg5080 The present disclosure provides a method of treating an autosomal dominant hypocalcemia type 1 (ADH1) with a therapeutically effective amount of a compound of formula (I), in particular CLTX-305, wherein the therapeutically effective amount of the compound increases a blood calcium concentration (cCa) to a range of about 7.5 mg/dL to about 10.5 mg/dL, such as about 8.5 mg/dL to about 10.5 mg/dL. Also provided herein is a dosing finding method for treating an autosomal dominant hypocalcemia type 1 (ADH1) with a therapeutically effective amount of a compound of formula (I) or CLTX-305 according to one or more dosing regimens.