변이체 캡시드를 갖는 아데노-연관 바이러스 비리온 및 이의 사용 방법

본 개시내용은 하기를 포함하는 재조합 아데노-연관 바이러스(AAV) 비리온을 제공한다: a) 변이체 캡시드 단백질; 및 b) 하나 이상의 이종 유전자 산물을 암호화하는 하나 이상의 뉴클레오타이드 서열을 포함하는 이종 핵산. rAAV 비리온은 유전자 산물을 망막 세포로 전달하는 데 유용하다. 본 개시내용은 유전자 산물을 개체의 망막 세포로 전달하는 방법을 제공한다. The present disclosure provides recombinant adeno-associated virus (AAV) virions comprising: a)...

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	FLANNERY JOHN G, GELLER SCOTT F, GUERIN KAREN I
Format:	Patent
Sprache:	kor
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS THEREOF CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY HUMAN NECESSITIES HYGIENE MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING ORGANIC CHEMISTRY PEPTIDES PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPIRITS VINEGAR WINE
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Beschreibung
Zusammenfassung:	본 개시내용은 하기를 포함하는 재조합 아데노-연관 바이러스(AAV) 비리온을 제공한다: a) 변이체 캡시드 단백질; 및 b) 하나 이상의 이종 유전자 산물을 암호화하는 하나 이상의 뉴클레오타이드 서열을 포함하는 이종 핵산. rAAV 비리온은 유전자 산물을 망막 세포로 전달하는 데 유용하다. 본 개시내용은 유전자 산물을 개체의 망막 세포로 전달하는 방법을 제공한다. The present disclosure provides recombinant adeno-associated virus (AAV) virions comprising: a) a variant capsid protein; and b) a heterologous nucleic acid comprising one or more nucleotide sequences encoding one or more heterologous gene products. The rAAV virions are useful for delivery of gene products to a retinal cell. The present disclosure provides methods of delivering a gene product to a retinal cell in an individual.