아데노 관련 바이러스 벡터, 조성물, 근육 재생 촉진 방법 및 치료 방법

본 출원은 근육 세포 특이적 프로모터 및 AU-풍부 mRNA 결합 인자 1(AUF1) 단백질 또는 이의 기능적 단편을 암호화하는 핵산 분자를 포함하는 아데노-연관 바이러스(AAV) 벡터에 관한 것으로서, 여기서 핵산 분자는 근육 세포 특이적 프로모터에 이종성이며 작동적으로 커플링되어 있다. 또한, AAV 벡터를 포함하는 조성물, 뿐만 아니라 손상된 근육의 근육 재생을 촉진하는 방법, 대상체의 퇴행성 골격근 손실을 치료하는 방법, 뒤센 근이영양증과 같은 대상체의 외상성 근육 손상을 예방하는 방법, 대상체의 외상성 근육 손상을 치료하는 방법, 및 대상체의 노화로 인한 근육 손실을 치료하는 방법이 개시된다. The present application relates to an adeno-associated viral (AAV) vector, comprising a muscle cell-specific promoter and a nucleic acid molecule encoding an AU-rich mRNA binding factor 1 (AUF1) protein or a functional fragment thereof, where the nucleic acid molecule is heterologous to and operatively coupled to the muscle cell-specific promoter. Also disclosed are compositions comprising the AAV vector, as well as methods of promoting muscle regeneration in injured muscle, a method of treating degenerative skeletal muscle loss in a subject, methods of preventing traumatic muscle injury in a subject such as Duchenne Muscular Dystrophy, methods of treating traumatic muscle injury in a subject, and methods of treating muscle loss due to aging in a subject.