변형된 뉴클레오티드들을 갖는 닫힌 선형 DNA

변형된 뉴클레오티드들을 갖는 닫힌 선형 DNA 본 발명은 헤어핀 루프들에 의해 양 말단이 공유결합적으로 닫힌 관심 이중 가닥 DNA 서열을 포함하는 스템 영역으로 이루어진 닫힌 선형 DNA(clDNA)을 제공하며, 상기 clDNA는 적어도 2개의 변형된 뉴클레오티드들을 포함한다. 본 발명은 또한 요법, 특히, 유전자 요법에 사용하기 위한 clDNA를 제공하며, clDNA를 포함하는 약제학적 조성물 및 clDNA의 제조방법 또한 제공한다. The present invention provides closed linear DNA (clD...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
1. Verfasser:	OYARZABAL SANTAMARINA JULEN
Format:	Patent
Sprache:	kor
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS OR TEST PAPERS THEREFOR COMPOSITIONS THEREOF CONDITION-RESPONSIVE CONTROL IN MICROBIOLOGICAL ORENZYMOLOGICAL PROCESSES CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY HUMAN NECESSITIES HYGIENE MEASURING OR TESTING PROCESSES INVOLVING ENZYMES, NUCLEICACIDS OR MICROORGANISMS MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES PROCESSES OF PREPARING SUCH COMPOSITIONS PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPIRITS VINEGAR WINE
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Beschreibung
Zusammenfassung:	변형된 뉴클레오티드들을 갖는 닫힌 선형 DNA 본 발명은 헤어핀 루프들에 의해 양 말단이 공유결합적으로 닫힌 관심 이중 가닥 DNA 서열을 포함하는 스템 영역으로 이루어진 닫힌 선형 DNA(clDNA)을 제공하며, 상기 clDNA는 적어도 2개의 변형된 뉴클레오티드들을 포함한다. 본 발명은 또한 요법, 특히, 유전자 요법에 사용하기 위한 clDNA를 제공하며, clDNA를 포함하는 약제학적 조성물 및 clDNA의 제조방법 또한 제공한다. The present invention provides closed linear DNA (clDNA) consisting of a stem region comprising a double stranded DNA sequence of interest covalently closed at both ends by hairpin loops, the clDNA comprising at least two modified nucleotides. The invention also provides the clDNA for use in therapy, in particular, gene therapy, as well as pharmaceutical compositions comprising the clDNA and a method for the production of the clDNA.