조절 핵산 서열

본 발명은 유전자의 근육-특이적 발현을 향상시킬 수 있는 조절 핵산 서열, 특히 근육-특이적 프로모터, 이의 요소, 및 기타 이러한 핵산 서열에 관한 것이다. 본 발명은 또한 이러한 근육-특이적 조절 핵산 서열을 포함하는 발현 컨스트럭트, 벡터 및 세포, 및 이들의 이용 방법에 관한 것이다. 조절 핵산 서열은 유전자 치료 적용 분야에 특히 유용하지만, 바이오프로세싱 및 생명공학과 같은 타 분야에서도 유용하다. The present invention relates to regulatory nucleic acid sequences, in particular muscle-specific promoters, elements thereof, and other such nucleic acid sequences, that are capable of enhancing muscle-specific expression of genes. The invention also relates to expression constructs, vectors and cells comprising such muscle-specific regulatory nucleic acid sequences, and to methods of their use. The regulatory nucleic acid sequences are of particular utility for gene therapy applications, but also find utility in other areas such as bioprocessing and biotechnology.