이온화 가능한 지질 및 이의 나노입자 조성물

화학식 (I)로 표시되는 이온화 가능한 지질 또는 이의 약학적으로 허용 가능한 염이 본원에 제공된다: JPEGpct00060.jpg4566 식 중, R1, R2, R3, R4, R5, R6, R1, R2, R3,R4, R5,R6, m, 및 n은 본원에 정의된 바와 같음. 본 발명의 이온화 가능한 지질과 캡시드 미함유 비바이러스성 벡터(예를 들어, ceDNA)를 포함하는 지질 나노입자(LNP) 조성물이 또한 본원에 제공된다. 이러한 LNP는 캡시드 미함유 비바이러스성 DNA 벡터를 관심 표적 부위(예를 들어, 세포, 조직, 기관 등)에 전달하는 데 사용될 수 있다. Provided herein are ionizable lipids represented by the Formula (I): or a pharmaceutically acceptable salt thereof, wherein R1, R2, R3, R4, R5, R6, R1′, R2′, R3′, R4′, R5′, R6′, m, and n are as defined herein. Also provided herein are lipid nanoparticle (LNP) compositions comprising an ionizable lipid of the invention and a capsid-free, non-viral vector (e.g., ceDNA). These LNPs can be used to deliver a capsid-free, non-viral DNA vector to a target site of interest (e.g., cell, tissue, organ, and the like).