눈 병리에 대한 유전자 요법

예를 들어, 재조합 아데노-연관된 바이러스(rAAV) 벡터와 같은 재조합 바이러스 벡터를 포함하는, 눈의 병리를 치료하기 위해 인간 대상체의 눈에서 망막/유리체액으로 치료 생성물(예컨대 치료 단백질(예를 들어, 항체), 치료 RNA(예를 들어, shRNA, siRNA, miRNA), 및 치료 압타머)의 전달을 위한 조성물 및 방법이 기술되어 있다. Compositions and methods are described for the delivery of therapeutic products (such as therapeutic pro...

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Hauptverfasser: IRWIN PACK KIM REES, YOO JESSE I, VAN EVEREN SHERRI, DANOS OLIVIER, O'BERRY ANTHONY RAY, PATEL SAMIR MAGANBHAI, CURTISS DARIN THOMAS, GHANEKAR AVANTI ARVIND
Format: Patent
Sprache:kor
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Beschreibung
Zusammenfassung:예를 들어, 재조합 아데노-연관된 바이러스(rAAV) 벡터와 같은 재조합 바이러스 벡터를 포함하는, 눈의 병리를 치료하기 위해 인간 대상체의 눈에서 망막/유리체액으로 치료 생성물(예컨대 치료 단백질(예를 들어, 항체), 치료 RNA(예를 들어, shRNA, siRNA, miRNA), 및 치료 압타머)의 전달을 위한 조성물 및 방법이 기술되어 있다. Compositions and methods are described for the delivery of therapeutic products (such as therapeutic proteins (for example, antibodies), therapeutic RNAs (for example, shRNAs, siRNAs, and miRNAs), and therapeutic aptamers) to the retina/vitreal humour in the eyes of human subjects to treat pathologies of the eye, involving, for example, recombinant viral vectors such as recombinant adeno-associated virus (rAAV) vectors.