뮤코다당질축적증 ＩＶ Ａ형의 치료를 위한 아데노관련 바이러스 벡터

뮤코다당질축적증 ＩＶ Ａ형의 치료를 위한 아데노관련 바이러스 벡터

본 발명은 리소좀 저장 장애(lysosomal storage disorder)의 치료, 특히 뮤코다당질축적증 IVA형(mucopolysaccharidosis type IVA) 또는 모르키오 A 증후군(Morquio A syndrome)의 치료를 위한, 새로운 폴리뉴클레오타이드 서열, 아데노-관련 바이러스-유래 벡터, 및 이를 함유하는 약학 조성물을 제공한다. The present invention provides new polynucleotide sequences, adeno-associated virus-derived vector...

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Hauptverfasser: BOSCH TUBERT MARIA FATIMA, HAURIGOT VIRGINIA AREBA, SANCHEZ CLARES VICTOR, RIBERA SANCHEZ ALBERT
Format: Patent
Sprache:kor
Schlagworte:
BEER
BIOCHEMISTRY
CHEMISTRY
COMPOSITIONS THEREOF
CULTURE MEDIA
ENZYMOLOGY
HUMAN NECESSITIES
HYGIENE
MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE
METALLURGY
MICROBIOLOGY
MICROORGANISMS OR ENZYMES
MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS
SPIRITS
VINEGAR
WINE
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Beschreibung
Zusammenfassung:본 발명은 리소좀 저장 장애(lysosomal storage disorder)의 치료, 특히 뮤코다당질축적증 IVA형(mucopolysaccharidosis type IVA) 또는 모르키오 A 증후군(Morquio A syndrome)의 치료를 위한, 새로운 폴리뉴클레오타이드 서열, 아데노-관련 바이러스-유래 벡터, 및 이를 함유하는 약학 조성물을 제공한다. The present invention provides new polynucleotide sequences, adeno-associated virus-derived vectors and pharmaceutical compositions containing the same for the treatment of lysosomal storage disorders and specially, for the treatment of mucopolysaccharidosis type IVA or Morquio A syndrome.