황반이영양증을 치료하기 위한 조성물 및 방법

본 개시는 (a) 난황상 황반이영양증-2 (VMD2) 프로모터를 암호화하는 서열, 및 (b) 베스트로핀-1 (BEST1) 단백질을 암호화하는 서열을 포함하는 핵산 서열을 포함하는 조성물뿐만 아니라 망막하 또는 맥락막상 경로를 통해 대상체의 눈에 대한 조성물의 투여를 포함하는 대상체에서 황반이영양증의 치료를 위한 이들 조성물의 용도를 제공한다. The disclosure provides composition comprising a nucleic acid sequence comprising (a) a sequence encoding a...

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	MARTINEZ FERNANDEZ DE LA CAMARA CRISTINA, MACLAREN ROBERT, ROBINSON GREGORY S
Format:	Patent
Sprache:	kor
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS THEREOF CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY HUMAN NECESSITIES HYGIENE MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING ORGANIC CHEMISTRY PEPTIDES PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS SPIRITS VINEGAR WINE
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Beschreibung
Zusammenfassung:	본 개시는 (a) 난황상 황반이영양증-2 (VMD2) 프로모터를 암호화하는 서열, 및 (b) 베스트로핀-1 (BEST1) 단백질을 암호화하는 서열을 포함하는 핵산 서열을 포함하는 조성물뿐만 아니라 망막하 또는 맥락막상 경로를 통해 대상체의 눈에 대한 조성물의 투여를 포함하는 대상체에서 황반이영양증의 치료를 위한 이들 조성물의 용도를 제공한다. The disclosure provides composition comprising a nucleic acid sequence comprising (a) a sequence encoding a vitelliform macular dystrophy-2 (VMD2) promoter, and (b) a sequence encoding a Bestrophin-1 (BEST1) protein as well as the use of these compositions for the treatment of macular dystrophy in a subject comprising administration of the composition to an eye of a subject via a subretinal or a suprachoroidal route.