윌슨병을 치료하기 위한 유전자 치료

윌슨병을 치료하는 데 유용한 조성물 및 섭생이 제공된다. 상기 조성물은 인간 ATP7B의 발현을 추진시키는 트란스타이레틴 인핸서 및 촉진자를 갖는 재조합 아데노 연관된 바이러스(rAAV)를 포함한다. Compositions and regimens useful in treating Wilson's Disease are provided. The compositions include recombinant adeno-associated virus (rAAV) with a transthyretin enhancer and promot...

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Hauptverfasser: SIDRANE JENNY AGNES, WILSON JAMES M, GOVINDASAMY LAKSHMANAN
Format: Patent
Sprache:kor
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Beschreibung
Zusammenfassung:윌슨병을 치료하는 데 유용한 조성물 및 섭생이 제공된다. 상기 조성물은 인간 ATP7B의 발현을 추진시키는 트란스타이레틴 인핸서 및 촉진자를 갖는 재조합 아데노 연관된 바이러스(rAAV)를 포함한다. Compositions and regimens useful in treating Wilson's Disease are provided. The compositions include recombinant adeno-associated virus (rAAV) with a transthyretin enhancer and promoter driving expression of a human ATP7B.