혈우병 A 치료용 유전자 요법

혈우병 A 치료에 유용한 조성물 및 레지멘이 제공된다. 조성물은 인간 인자 VIII의 발현을 구동시키는 프로모터 및 트랜스티레틴 인핸서를 가진 재조합 아데노-관련 바이러스 (rAAV)를 포함한다. Compositions and regimens useful in treating hemophilia A are provided. The compositions include recombinant adeno-associated virus (rAAV) with a transthyretin enhancer and promoter driving...

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	SIDRANE JENNY AGNES, WANG LILI, WILSON JAMES M
Format:	Patent
Sprache:	kor
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS THEREOF CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY HUMAN NECESSITIES HYGIENE MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS SPIRITS VINEGAR WINE
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Beschreibung
Zusammenfassung:	혈우병 A 치료에 유용한 조성물 및 레지멘이 제공된다. 조성물은 인간 인자 VIII의 발현을 구동시키는 프로모터 및 트랜스티레틴 인핸서를 가진 재조합 아데노-관련 바이러스 (rAAV)를 포함한다. Compositions and regimens useful in treating hemophilia A are provided. The compositions include recombinant adeno-associated virus (rAAV) with a transthyretin enhancer and promoter driving expression of a human Factor VIII.