CFTR USE OF ALGINATE OLIGOMERS IN THE TREATMENT OF CYSTIC FIBROSIS AND OTHER CONDITIONS ASSOCIATED WITH DEFECTIVE CFTR ION CHANNEL FUNCTION

본 발명은 낭포성 섬유증 막관통 이동 조절자 (CFTR) 이온 채널 결함 및/또는 기저 상피에 부착되는 비정상적인 점액에 기인하거나 또는 이와 관련된 병태를 인간 환자에서 치료하는 방법으로서, 알기네이트 올리고머의 모노머 잔기들 중 30% 이상이 G 잔기인 알기네이트 올리고머를, 환자에서 CFTR 이온 채널 결함 및/또는 비정상적인 점액을 가진 점막 표면의 적어도 일부에서 알기네이트 올리고머 국소 농도 1 - 6% w/v를 달성하기에 충분한 양으로 환자에게 투여하여, 상기 점막 표면으로부터 점액을 적어도 부분적으로 탈착 (detachment)시키는 단계를 포함하는 방법을 제공한다. 특정 구현예에서, 상기 병태는 낭포성 섬유증 (CF), non-compound CFTR 유전자 돌연변이 이형접합성, 만성적인 미립자 흡인으로 인한 호흡 곤란 및/또는 호흡기내 점액 청소 이상, COPD, 만성 기관지염, 폐기종, 기관지 확장증, 천식 또는 만성 부비동염이거나, 또는 이들의 합병증이다. A method is for the treatment of a condition in a human patient arising from or associated with a defective cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) ion channel and/or abnormal mucus which is attached to underlying epithelium. The method includes administering an alginate oligomer, in which at least 30% of the monomer residues of the alginate oligomer are G residues, to the patient in an amount sufficient to achieve a local concentration of the alginate oligomer of 1 to 6% w/v at at least part of a mucosal surface with a defective CFTR ion channel and/or the abnormal mucus in the patient.