FULLY HUMAN POST-TRANSLATIONALLY MODIFIED ANTIBODY THERAPEUTICS

To provide compositions for the delivery of fully human post-translationally modified therapeutic monoclonal antibodies and antigen-binding fragments thereof.SOLUTION: Provided is a pharmaceutical composition for treating Alzheimer's disease, migraines, cluster headaches, or tauopathies including chronic traumatic encephalopathy, progressive supranuclear palsy, and frontotemporal dementia in a human subject, the pharmaceutical composition comprising an AAV vector having: (a) a viral capsid that is at least 95% identical to a particular amino acid sequence; and (b) an artificial genome comprising an expression cassette sandwiched by AAV ITRs, the expression cassette comprising a transgene, and the transgene encoding an anti-amyloid beta mAb, anti-Tau mAb, or anti-CGRPR mAb, or an antigen-binding fragment thereof, operably linked to one or more regulatory sequences that control expression of the transgene in human CNS cells.SELECTED DRAWING: Figure 1 【課題】完全ヒト翻訳後修飾治療用モノクローナル抗体、およびその抗原結合性断片を送達するための組成物を提供する。【解決手段】ヒト対象におけるアルツハイマー病、偏頭痛、群発頭痛、または慢性外傷性脳症、進行性核上性麻痺、および前頭側頭型認知症を含むタウオパチーを処置するための医薬組成物であって、（ａ）特定のアミノ酸配列と少なくとも９５％同一であるウイルスカプシドと；（ｂ）ＡＡＶ ＩＴＲに挟まれた発現カセットを含む人工ゲノムであって、発現カセットがトランス遺伝子を含み、トランス遺伝子が、ヒトＣＮＳ細胞内のトランス遺伝子の発現を制御する１つまたは複数の調節性配列に作動可能に連結された、抗アミロイドベータｍＡｂ、抗タウｍＡｂ、もしくは抗ＣＧＲＰＲ ｍＡｂ、またはその抗原結合性断片をコードする、人工ゲノムとを有するＡＡＶベクターを含む、医薬組成物とする。【選択図】図１