TREATMENT OF MITOCHONDRIAL DISEASES

To provide a composition for use in the treatment of mitochondrial DNA depletion and/or multiple deletions syndrome.SOLUTION: The present invention provides a composition comprising one or more deoxyribonucleosides for use in the treatment of mitochondrial DNA depletion and/or multiple deletions syn...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:

Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	RAMON MARTI SEVES, CORA BLAZQUEZ BERMEJO, YOLANDA CAMARA NAVARRO, RAQUEL CABRERA PEREZ, JAVIER TORRES TORRONTERAS, EMILIANO GONZALEZ VIOQUE
Format:	Patent
Sprache:	eng ; jpn
Schlagworte:	HUMAN NECESSITIES HYGIENE MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS
Online-Zugang:	Volltext bestellen
Tags:	Tag hinzufügen Keine Tags, Fügen Sie den ersten Tag hinzu!

Beschreibung
Zusammenfassung:	To provide a composition for use in the treatment of mitochondrial DNA depletion and/or multiple deletions syndrome.SOLUTION: The present invention provides a composition comprising one or more deoxyribonucleosides for use in the treatment of mitochondrial DNA depletion and/or multiple deletions syndrome caused by a defect in DNA polymerase subunit gamma-1 (POLG1), where the one or more deoxyribonucleosides are selected from the group consisting of deoxyadenosine, deoxyguanosine, deoxycytidine, and deoxythymidine, and the deoxynucleosides are present in an equimolar ratio.SELECTED DRAWING: None 【課題】ミトコンドリアＤＮＡ枯渇および／または欠失症候群の治療で使用するための組成物を提供する。【解決手段】１以上のカノニカルデオキシリボヌクレオシドを含み、前記１以上のカノニカルデオキシリボヌクレオシドが、デオキシアデノシン、デオキシグアノシン、デオキシシチジン、及びデオキシチミジンからなる群から選択され、且つ前記デオキシヌクレオシドが等モル比で存在する、ＤＮＡポリメラーゼガンマサブユニット１（ＰＯＬＧ１）における欠陥に起因するミトコンドリアＤＮＡ枯渇および／または欠失症候群の治療で使用するための組成物とする。【選択図】なし